מה ההבדל בין תרופה לחומר טבעי?

תרופה היא חומר שעבר בדיקות בטיחות ויעילותו הוכחה. חומר טבעי לעומת זאת עובר בדיקת בטיחות מינימלית ואין לו התוויה לטיפול במחלה. מה השלבים בדרך לפיתוח תרופה וכמה עולה פיתוח שלה?

שיתוף הכתבה

שיתוף ב facebook
שיתוף ב linkedin
שיתוף ב twitter
שיתוף ב email

דר' אמנון מוסק | סגן מנהל המערך לנוירולוגיה | מרפאה לטיפול בכאב ראש ופנים | בי"ח איכילוב, ת"א

תרופה היא חומר שיוצר במעבדה או חומר טבעי שעבר בדיקות בטיחות מוסדרות, יעילותו הוכחה על פי כללים מדעיים והוא מתווה לטיפול במחלה מסוימת. חומר טבעי יכול להיות כל חומר, ויטמין, צמח, או מינרל, שעבר בדיקת בטיחות מינימלית. יעילותו לא נדרשת להיות מוכחת והוא אינו מתווה לטיפול מחלה. 

שלבי פיתוח של תרופה

זיהוי החומר: במעבדת המחקר מזוהה תהליך המחלה. מועלים רעיונות כיצד ניתן להתערב בתהליך ולבלום אותו. לדוגמא, מזוהה מולקולה שנקשרת לאתר מסוים וכך בולמת היקשרות של חומר אחר ובכך עוצרת את התהליך הפתולוגי. בכל תהליך כזה מפותחים הרבה מולקולות וכולן  נבדקות עד שמזוהה מולקולה מתאימה. 

מחקרי מעבדה: בשלב זה מתחיל ייצור מקומי במעבדה של חומר המחקר ומתחילים ניסיונות בחיות מעבדה בכמה כיוונים: בדיקת יעילות החומר לטיפול במחלה (אצל החיה), בדיקה מהי כמות החומר הדרושה, בדיקת בטיחות, בדיקת השפעה על הריון והנקה ובדיקת תופעות לוואי לטווח ארוך. 

הכל מתחיל בניסויי מעבדה

מחקרי בטיחות בבני אדם: לאחר שנקבע מי מהמולקולות בטוחה ביותר ויעילה ביותר, נעשים ניסיונות ראשונים בבני אדם. אלו הם ניסיונות על מתנדבים ונבדקת בטיחות החומר בלבד. במקביל נבדקים מדדים אחרים כמו ספיגת החומר, דרכי הפירוק שלו, צורת הפינוי מהגוף, זמני פינוי, השפעה על איברים אחרים ועוד.

מחקרים קליניים: לאחר שנקבע כי המולקולה בטוחה לשימוש, מתחילים ניסיונות קליניים ראשוניים. בשלב זה חולים מתנדבים מקבלים את מולקולת המחקר במינונים שונים ונבדקת היעילות והבטיחות של כל מינון. לאור מידע שמתקבל מניסיונות אלו ניתן להתחיל בניסיונות קליניים רחבים. ניסיונת אלו נעשים כשמשווים כמה מינונים בהשוואה לחומר אינבו. בניסיונות כאלו משתתפים מאות חולים ממקומות שונים בעולם ולתקופת מעקב ארוכה של 3-12 חודשים. במידה ויש הצלחה בטיפול יימשכו ניסיונות כאלו להערכת יעילות ארוכת שנים. 

ביקורת גופי מחקר: בשלב זה במידה ומושגת הצלחה במחקר היעילות והבטיחות,  מוגשת התרופה להערכה לגופי מחקר ממשלתיים. הגוף הגדול בעולם הוא ה-FDA (Food and Drug Administration) שמבצע הערכה על כלל המחקרים וקובע אם אכן התרופה בטוחה וגם אם היא יעילה. זהו תהליך ארוך ומורכב ובמידה והתרופה עומדת בכללי ההערכה היא תאושר לשיווק. ה-FDA יכול לבקש מחקרי השלמה. 

פיתוח תרופות אורך שנים ועלותן מגיעה למאות מליוני דולרים

עלות התהליך: פיתוח כזה יכול להמשך 5 שנים ויותר. עלותו עצומה ויכולה להגיע למאות מיליוני דולרים ויותר. משום כך פיתוח תרופות נעשה בעיקר על די חברות ענק שיכולות לגייס משאבים כה גדולים. מהתחלת שיווק התרופה יש לחברת התרופות פטנט ייחודי על התרופה למשך כ-15 שנים. בשנים אלו תשתדל החברה להחזיר את הוצאות הפיתוח ולהפיק רווח, כשעיקר ההחזר הכספי נעשה בשנים הראשונות.

לאחר מכן ייכנסו תרופות דומות שמחקות את התרופה המקורית. לכן תרופות חדשות שמוצאות לשוק יקרות מאוד, כשהעלות תלויה במספר החולים. במחלה נדירה כל תרופה יכולה לעלות עשרות אלפים ובמחלה שכיחה תעלה כמובן פחות. 

רישום תרופה בכל מדינה: לאחר אישור שיווק, התרופה תירשם בכל מדינה להתוויה שנחקרה. במדינות מתוקנות מתבצעת הקפדה על כללי המחקר כשהחלטות גופים כמו ה-FDA או גופים אירופאיים משמשות כקווי הנחיה. רישום התרופה נעשה רק למחלה שנחקרה. כלומר אם התרופה נחקרה למשל לטיפול ביתר לחץ דם, היא תירשם 'לטיפול ביתר לחץ דם'. גם גיל הנבדקים קובע ואם נבדקו מבוגרים היא תירשם ל'מבוגרים'.

המשמעות היא שניתן לתת את התרופה להתוויה זו בלבד. אם מצד שני לתרופה שנבדקה ליתר לחץ דם יש גם השפעה על עצירות למשל, אז כל פעם שרופא ירצה לתת את התרופה לשימוש בעצירות, הוא יידרש להוציא בקשה מיוחדת לשימוש שלא בהתוויה. הבקשה נבדקת כל פעם, לכל חולה על ידי גופי בקרה בבתי החולים או קופות החולים, ורק לאחר אישורם יהיה ניתן לתת את התרופה. 

סל הבריאות: בכל מדינה חלק מתקציב הבריאות הוא לתקציב תרופות. כל שנה מתכנסת וועדה בחסות הממשלה שדנה בכלל התרופות ומכשירי הטיפול החדשים, בודקת את יעילותם, אם כבר יש דבר דומה או מדובר במנגנון ייחודי וכמובן את העלות. בהתאם תחליט וועדת הסל אם להכניס את התרופה לשימוש בסל. במידה וכן, תירכש התרופה על ידי מוסדות הבריאות עבור אזרחי ישראל שיוכלו לקבל אותה במחיר מוזל. במידה והתרופה לא תכנס לסל הבריאות, היא תימכר לאזרחים במחירה המלא. יהיה ניתן לקבל אותה דרך פנייה לוועדות חריגים בקופות החולים ודרך ביטוח רפואי פרטי. 

מדוע זה יקר?  מפני שבדרך הזו שהיא ארוכה ומייגעת מושקעים סכומי עתק ויש מערכות ביקורת מאוד קפדניות וזה עולה הרבה.

מהו חומר טבעי? 

חומר טבעי לא עובר את כל מסלול הזה. יצרן וגם אדם פרטי, בכל מקום בעולם, יכול לייצר חומר, כמו למשל כדורי סידן או מגנזיום, חומר הומאופטי ועוד. ככלל התהליך לא עובר כל פיקוח ועל כן יכול משווק להגיע לבית טבע ולמכור בקבוקים עם תמצית צמחים, ויטמינים ועוד שיחשבו 'חומר טבעי' ולא תרופה. המשמעות: לא נדרש פיתוח מחקרי, אין מחקרים כלל, אין רישום, אין התוויה (אסור לציין שמדובר בחומר שעוזר במחלה). ה-FDA מוכן לאשר גם חומרים אלו אבל, הוא בודק רק את הנתונים לגבי הייצור וקובע שעמדו בנוהל התקין. הוא אינו בודק את יעילות החומר ולא את בטיחותו.

בהתאם, כשעומדים מול מוצר טבעי שיוצר היכן שהוא בעולם, יש לדעת שאינך יכול לדעת בוודאות מה אכן יש בחומר זה ועליך לסמוך על היצרן בלבד. ההשוואה בין תרופה וחומר טבעי מבחינת הפיתוח והפיקוח היא כמו להשוות תרופה מול המחקר והפיקוח על גידול ירקות. לכן, שימו לב שחומר טבעי אינו בהכרח בריא יותר או נקי יותר או בטוח יותר. 

מדוע לא נבדקים כך חומרים טבעיים? מפני שלא ניתן לרשום פטנט על חומר טבעי וזה עניין כלכלי לגמרי. למשל לא ניתן להוציא פטנט על קנביס. על כן במידה וחברה תפתח מוצר ותשקיע לפי הנחיות לתרופה, הרי כשתוציא פרסום על יעילות המוצר שלה, יוכל כל יצרן קנביס להוציא דבר דומה. האינטרס הכלכלי הוא שמונע פיתוח מוצרים טבעיים באיכות פיקוח של תרופות. עם כל הנאמר כאן, אין משמעו שחומר טבעי אינו יעיל ואל מסוגל לעזור. הכוונה היא  לשים לב שהמונח "טבעי", שנשמע בריא וטוב יותר מ"תרופה" הוא לא בהכרח כך וכדאי להסתמך על אנשי מקצוע בבחירת חומרים ותרופות. 

 

החזון שלנו: לטפל בכאב בראש…ובראשונה ©

אולי יעניין אותך גם...

כתבות ומאמרים

הפרעת הראיה שמגיעה שעות לפני המיגרנה

אאורה היא הפרעת ראיה שמהווה סימן מקדים למיגרנה. זוהי פעילות חשמלית שמתחילה פתאום במוח, כשהביטוי העיקרי שלה הוא של נצנוצים או סנוור. האאורה קורית ברבע מהסובלים ממיגרנה והיא אינה מסוכנת